【临床试验】全球多中心，艾伏尼布治疗IDH1突变的局部晚期或转移性经典型软骨肉瘤

您或您身边的人是否正在遭受软骨肉瘤的困扰？上海市第一人民医院骨肿瘤科与法国施维雅国际研究院合作开展一项全球多中心临床研究，在携带 IDH1 突变、未经治疗或既往接受过1种系统性治疗方案的≥18岁局部晚期或转移性经典型软骨肉瘤受试者中，评价艾伏尼布与安慰剂组对照的安全性，有效性和耐受性。本研究已经向国家药监局递交了临床试验申请。

研究药物艾伏尼布是一种口服、选择性、强效 IDH1 突变蛋白抑制剂。通过抑制 IDH1 突变酶活性，艾伏尼布可降低肿瘤代谢产物2-HG，使其成为治疗 IDH1 突变软骨肉瘤患者的高靶向治疗候选药物。

IDH1突变的局部晚期或转移性经典型软骨肉瘤

1. 年龄≥ 18岁。

2. 组织病理学诊断（新鲜或在过去3年内采集的库存肿瘤活检样本）符合1、2或3级局部晚期或转移性经典型软骨肉瘤，且不适合根治性切除。

3. 晚期/转移性接受过 0 至 1 种既往全身治疗方案（发生转移性疾病复发/进展的辅助/维持/巩固治疗将被视为既往全身治疗）软骨肉瘤。

4. 基于中心实验室测试到IDH1 基因突变（必须是 R132C/L/G/H/S 突变变体）；

1. 既往接受过IDH1抑制剂治疗。

2. 在随机分组前<2周内接受过系统性抗癌治疗（既往研究性或基于免疫的抗癌治疗的洗脱期为4周）。

3. 随机分组前<2周接受过放疗（例如质子、离子碳和常规光子放疗）。

4. 随机分组前4周内接受过大手术。

5. 已知有症状的脑转移，需要类固醇>10 mg/天泼尼松（或等效药物）。

6. 有其他原发性癌症病史，但以下情况除外：：a）已根治性切除的非黑色素瘤皮肤癌；b）已治愈的原位癌；或c）pT1-2前列腺癌 Gleason 评分 < 6；或d）受试者在开始研究治疗前≥1年内无其他原发性实体瘤或液体肿瘤，并且研究者认为在当前诊断为软骨肉瘤的情况下，该疾病不会影响受试者的结局。

艾伏尼布为250 mg片剂，口服给药，500 mg QD（2片同时服用）。

28天为一个周期，持续治疗直至 BICR 确认疾病进展、发生不可接受的毒性、确认妊娠、死亡、撤回知情同意、受试者失访或申办方结束研究（以先发生者为准）

华莹奇主任门诊（周五上午虹口院区）

研究助理：沈君玲（15021567538）