医患携手，向全世界呼吁关注儿童罕见肿瘤——上海市骨肿瘤研究所在柳叶刀系列发文

2月15日是国际儿童癌症日，一名骨肿瘤康复患者与上海市骨肿瘤研究所华莹奇主任在《柳叶刀-儿童青少年健康》（The Lancet Child & Adolescent Health）共同撰文，医患携手呼吁全世界关注儿童罕见肿瘤。

Siyuan回顾了自己8岁罹患骨肉瘤以后艰难曲折的治疗过程，她庆幸自己获得治愈的幸运，但更多是以一个亲身经历者对广大同病患者以及儿童罕见肿瘤的全球医疗现状表达了深深的担忧。作者在文中阐述了这类疾病获得准确诊断的困难，经济的困难，患病家庭的恐惧心理，可能失去肢体的残疾负担和漫长的康复过程。她的经历是千万儿童罕见肿瘤患者的缩影，她无疑是幸运的，根据上海市一骨肿瘤科的长期观察，漏诊误诊迟诊，经济负担，新药的缺乏，几乎是患者和医者每天都在面对的难题。据华莹奇主任回忆美国学习期间的经历，在美国同样也有许多漏诊误诊事件的发生，因为骨肿瘤更容易发生在社会经济地位较低的贫穷弱势群体。

骨肉瘤等恶性骨肿瘤好发于儿童及青少年，作为罕见肿瘤，尽管发病率相对较低，一旦罹患，对患儿及其家庭均带来沉重的身心负担和无尽痛苦，其不仅是医学领域的挑战，更是社会各界需要共同面对的、不容忽视的难题。

然而长期以来，这一类疾病仍然未受到医学界和社会的足够重视，近半个世纪年来几乎没有新药的问世，愿意投入研发的医药企业也屈指可数，作为儿童罕见肿瘤，科研经费的投入也十分不足。因为重视不足，这类疾病的诊断和治疗，患者和家庭走过的弯路和付出的代价比起其他常见疾病高了许多，根据国际统计数据，儿童骨与软组织恶性肿瘤的误诊率高达53%-72%，平均延迟诊断3-6个月，发展中国家更是远高于发达国家。

在国际儿童癌症日，通过柳叶刀杂志的全球影响力，强调儿童罕见肿瘤的重要性，并呼吁全世界关注这一领域，具有非常重要的社会意义。

上海市第一人民医院骨肿瘤科不仅致力于提高骨肿瘤的诊治水平，同时注重医学知识的普及和宣教，长期以来一直呼吁社会各界对骨肿瘤疾病的关注和支持，2018年与上海电视台合作制作纪录片《人间世·烟花》，使骨肉瘤这一鲜为人知的儿童肿瘤进入了大众视野。上海市骨肿瘤研究所与上海及全国生物医药企业合作，积极推进新药、新器械用于儿童骨肿瘤的转化及治疗。同时在我国骨肿瘤学界专家的不断呼吁下，2023年9月，国家正式将骨肉瘤、骨巨细胞瘤等疾病纳入了国家第二批罕见病目录，未来政策将有利于患者的治疗。

据本文回顾文献，约有50%的患病家庭在经济方面会遇到困难，实际比例远高于此，因此上海市一骨肿瘤科在2014年即与上海宋庆龄基金会设立了公济青少年骨癌公益基金，致力于资助贫困的青少年骨癌患者。至今，该基金已成功筹集超过百万元善款，资助了五十余名骨肿瘤患儿，为他们的治疗与康复提供了宝贵的支持。

一个人的力量或许有限，但当我们汇聚成百上千的爱心之手，便能够创造奇迹。在此我们诚挚地发出募捐呼吁：骨肉瘤这一罕见儿童肿瘤正无情地侵袭着无辜的生命，许多患儿及家庭正面临着沉重的经济和心理负担。如您愿意伸出援手，为这些患病的孩子们点燃生命的希望之光，可通过以下途径捐赠善款，我们郑重承诺每一份捐赠都将直接用于患儿的治疗，确保每一分钱都能发挥出最大的价值，以回馈公众的信任和支持。

我们期待社会各界对儿童罕见肿瘤给予更多的关注和重视，并呼吁更多爱心人士参与到公益事业中来。让我们携手努力，为这些患病的孩子撑起一片希望的天空，让他们能够早日战胜病魔，迎接美好的未来。