ASCO 2026 最新前沿：埃普奈明治疗进展期软骨肉瘤临床研究结果报道

发布时间：2026-06-17 10:33:47

在2026年ASCO Annual Meeting（美国临床肿瘤学会年会）上，注射用埃普萘明首个由研究者发起的临床研究——《注射用埃普萘明治疗进展期软骨肉瘤的有效性和安全性：多中心、单臂探索性临床研究》（ChiCTR2500104488）的初步数据分析结果成功入选壁报（ID：11532）展示环节。该研究为全国多中心临床研究，参与单位包括上海市第一人民医院、北京大学第三医院、北京大学人民医院、浙江大学医学院附属第二医院、河南省肿瘤医院和山西医科大学第二医院，由研究团队刘竹青代表参加壁报交流研究结果。

注射用埃普萘明为人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（TRAIL）的环化变构体，是全球首个上市的DR4/DR5激动剂，通过结合肿瘤细胞膜上的死亡受体4（DR4）和/或死亡受体5（DR5）激活外源性细胞凋亡通路，触发细胞内含半胱氨酸的天冬氨酸蛋白水解酶（Caspase）的级联反应，诱导不依赖P53的细胞凋亡。

ASCO年会是美国临床肿瘤学会（American Society of Clinical Oncology）的年度学术会议，被公认为全球肿瘤学领域规模最大、最具影响力的盛会。注射用埃普萘明相关成果在ASCO被选为壁报展示，体现了国际肿瘤学界对于死亡受体激动剂在软骨肉瘤方面运用潜力的认可。

项目背景

已公开数据表明，接受一线系统治疗的软骨肉瘤患者的中位无进展生存期（mPFS）不足4个月。本研究旨在评估埃普萘明在晚期软骨肉瘤患者中的疗效。

研究方法

这项前瞻性、多中心、单臂研究（注册号：ChiCTR2500104488）已获上海市第一人民医院独立伦理委员会批准。计划入组32例年龄18-75岁、经组织学确诊的晚期软骨肉瘤患者，入组前6个月内有疾病进展的临床证据，ECOG体能状态评分≤2，且根据RECIST1.1标准判断具有可测量病灶。患者接受静脉注射埃普萘明10mg/kg（第1-5天给药，每14天为一个周期），直至疾病进展、出现不可接受的毒性或经研究者判断不宜继续接受治疗。主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括4个月无进展生存率、疾病控制率（DCR）、总生存期（OS）和安全性。

结果结论

截至2026年1月23日，共21例患者入组并接受治疗。中位年龄51岁（范围：26-70），中位既往手术次数为2次（范围：1-6）。8例患者曾接受过药物治疗。组织病理学亚型包括：经典型1级，19%（4/21）；经典型2级，47.6%（10/21）；经典型3级，4.8%（1/21）；间叶型，9.5%（2/21）；以及黏液样、去分化、透明细胞和未知亚型各1例（各占4.8%）。20例患者可进行疗效评估。中位治疗持续时间为3.6个月（范围：0.5-14.0），其中4例患者仍在治疗中。虽然未观察到客观缓解，而疾病控制率（DCR）为80.0%（16/20）。中位无进展生存期（PFS）为4.2个月（95%CI：2.9-5.5），4个月无进展生存率为57.9%。中位总生存期（OS）尚未达到。值得注意的是，在达到疾病控制（DCR）的患者中，50%的临床获益维持了超过4个月，其中包括1例经典型3级软骨肉瘤患者疾病稳定（SD）持续7.4个月，2例经典型2级患者SD超过10.0个月，以及1例透明细胞亚型患者SD持续14个月。埃普萘明显示出良好的安全性。治疗相关不良事件发生率约为9.5%（2/21），包括1例（4.8%）1级过敏反应和1例（4.8%）手足综合征，两者均经对症治疗缓解。

结论：

埃普萘明单药治疗在晚期软骨肉瘤中显示出良好的疾病控制前景以及优异的安全性和耐受性。鉴于样本量有限且入组仍在进行中，最终的疗效和安全性尚待进一步评估。